Galapagos kondigt vandaag aan dat zij taaislijmziekte (cystic fibrosis ofwel CF) geselecteerd heeft als ziektegebied binnen haar strategie om medicijnen te vinden voor patiënten die aan zeldzame ziekten lijden. Galapagos zal later vandaag details van haar CF programma en andere onderzoeksprogramma’s bespreken tijdens de R&D update.
Galapagos heeft in de afgelopen jaren veel kennis opgebouwd van zeldzame ziekten. Zo heeft Galapagos haar technologie-platform gebruikt in samenwerkingen met de CHDI (voor de ziekte van Huntington), de CF Foundation (voor taaislijmziekte) en de als Foundation (voor de spierziekte als). Voorts onderzoekt Galapagos haar SARM kandidaat-medicijn GLPG0492 voor toepassing bij de behandeling van de spierziekte van Duchenne.
“Voor veel zeldzame ziekten is nog geen therapie beschikbaar. Het ontbreken van medicijnen om deze ziektes te genezen, biedt goede mogelijkheden voor een bedrijf dat juist innovatieve geneesmiddelen ontwikkelt. Galapagos heeft de strategische beslissing genomen om binnen deze zogenaamde orphan diseases, taaislijmziekte te selecteren als ziektegebied om zelfstandig medicijnen voor te ontwikkelen en op de markt te brengen. Deze beslissing is gebaseerd op onze succesvolle samenwerking met de Amerikaanse CF Foundation, waarin we targets hebben ontdekt die voor het eerst in de ziekte zelf ingrijpen”, zegt Onno van de Stolpe, CEO van Galapagos. Met deze strategie verwacht Galapagos gebruik te kunnen maken van versnelde goedkeuringsprocedures en exclusieve marketing rechten - die zowel in de VS als in Europa worden toegekend bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Ons doel is om uiteindelijk een daadwerkelijk geneesmiddel te vinden voor de grote groep patiënten met taaislijmziekte”.
De CF Foundation en Galapagos zijn in 2005 een samenwerking gestart, wat heeft geleid tot 19 nieuwe targets die in het algemeen gebruikte preklinische model voor CF zijn gevalideerd. Galapagos heeft de rechten op deze targets verkregen, en is gestart met het ontwikkelen van moleculen voor een aantal van deze CF-targets. Galapagos zal zowel de octrooi-rechten als de commerciële rechten voor de medicijnen die op de markt komen zelf behouden. Een toekomstig medicijn van Galapagos voor taaislijmziekte zal gericht zijn op het direct ingrijpen in de ziekte zelf, met betere werkzaamheid dan de bestaande geneesmiddelen (die vooral de symptomen behandelen). Galapagos verwacht in 2013 tot het eerste kandidaat-medicijn te komen.
“We zijn vol vertrouwen dat deze strategische beslissing om zelf een geneesmiddel voor taaislijmziekte te gaan ontwikkelen, aan patiënten een nieuw perspectief op behandeling geeft, en ook lange termijn waarde zal creëren voor onze aandeelhouders. In de eerste jaren zullen de onderzoekskosten voor deze nieuwe strategie beperkt zijn, en we verwachten dat we de klinische ontwikkeling kunnen financieren door onze toenemende kasstroom”, zegt Onno van de Stolpe.
Taaislijmziekte of cystic fibrosis (CF)
CF is een erfelijke ziekte die kan leiden tot ernstige invaliditeit en in vele gevallen tot een vroegtijdig overlijden. De symptomen bestaan onder andere uit veelvuldige luchtweg-infecties, infecties van de bijholten, achterblijvende groei en diarree. De oorzaak van de ziekte is een defect in het gen voor CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering reguleert. Wereldwijd lijden ongeveer 70.000 mensen aan CF. Symptomen worden behandeld met antibiotica en andere medicijnen. Men verwacht dat de wereldwijde markt voor deze medicijnen zal verdubbelen van iets meer dan $1 miljard in 2010 naar $2 miljard in 2015. Op dit moment is er geen genezing van deze ziekte en de levensverwachting is tussen de 30 en 40 jaar, meestal doordat de longen niet meer functioneren. Meer informatie is te vinden op: www.cff.org/AboutCF
“Voor veel zeldzame ziekten is nog geen therapie beschikbaar. Het ontbreken van medicijnen om deze ziektes te genezen, biedt goede mogelijkheden voor een bedrijf dat juist innovatieve geneesmiddelen ontwikkelt. Galapagos heeft de strategische beslissing genomen om binnen deze zogenaamde orphan diseases, taaislijmziekte te selecteren als ziektegebied om zelfstandig medicijnen voor te ontwikkelen en op de markt te brengen. Deze beslissing is gebaseerd op onze succesvolle samenwerking met de Amerikaanse CF Foundation, waarin we targets hebben ontdekt die voor het eerst in de ziekte zelf ingrijpen”, zegt Onno van de Stolpe, CEO van Galapagos. Met deze strategie verwacht Galapagos gebruik te kunnen maken van versnelde goedkeuringsprocedures en exclusieve marketing rechten - die zowel in de VS als in Europa worden toegekend bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Ons doel is om uiteindelijk een daadwerkelijk geneesmiddel te vinden voor de grote groep patiënten met taaislijmziekte”.
De CF Foundation en Galapagos zijn in 2005 een samenwerking gestart, wat heeft geleid tot 19 nieuwe targets die in het algemeen gebruikte preklinische model voor CF zijn gevalideerd. Galapagos heeft de rechten op deze targets verkregen, en is gestart met het ontwikkelen van moleculen voor een aantal van deze CF-targets. Galapagos zal zowel de octrooi-rechten als de commerciële rechten voor de medicijnen die op de markt komen zelf behouden. Een toekomstig medicijn van Galapagos voor taaislijmziekte zal gericht zijn op het direct ingrijpen in de ziekte zelf, met betere werkzaamheid dan de bestaande geneesmiddelen (die vooral de symptomen behandelen). Galapagos verwacht in 2013 tot het eerste kandidaat-medicijn te komen.
“We zijn vol vertrouwen dat deze strategische beslissing om zelf een geneesmiddel voor taaislijmziekte te gaan ontwikkelen, aan patiënten een nieuw perspectief op behandeling geeft, en ook lange termijn waarde zal creëren voor onze aandeelhouders. In de eerste jaren zullen de onderzoekskosten voor deze nieuwe strategie beperkt zijn, en we verwachten dat we de klinische ontwikkeling kunnen financieren door onze toenemende kasstroom”, zegt Onno van de Stolpe.
Taaislijmziekte of cystic fibrosis (CF)
CF is een erfelijke ziekte die kan leiden tot ernstige invaliditeit en in vele gevallen tot een vroegtijdig overlijden. De symptomen bestaan onder andere uit veelvuldige luchtweg-infecties, infecties van de bijholten, achterblijvende groei en diarree. De oorzaak van de ziekte is een defect in het gen voor CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering reguleert. Wereldwijd lijden ongeveer 70.000 mensen aan CF. Symptomen worden behandeld met antibiotica en andere medicijnen. Men verwacht dat de wereldwijde markt voor deze medicijnen zal verdubbelen van iets meer dan $1 miljard in 2010 naar $2 miljard in 2015. Op dit moment is er geen genezing van deze ziekte en de levensverwachting is tussen de 30 en 40 jaar, meestal doordat de longen niet meer functioneren. Meer informatie is te vinden op: www.cff.org/AboutCF
