Het middel PRO051, ontwikkeld door het Leidse biofarmaceutische bedrijf Prosensa in samenwerking met het Leids Universitair Medisch Centrum, blijkt veilig in gebruik na onderhuidse toediening. In deze korte trial bleek ook een positief effect op de loopafstand van kinderen met de spierziekte van Duchenne.
Dat blijkt uit een publicatie die op 24 maart verschenen is in de New England Journal of Medicine. De kinderen kregen gedurende twaalf weken onderhuidse injecties met PRO051. Dit middel is een zogenoemde ‘antisense oligonucleotide’, die ingrijpt tijdens het afleesproces van het bij patiënten defecte dystrofine-gen (‘exon skipping’).
Eerder was aangetoond dat directe injectie van PRO051 in de spier de productie van het eiwit dystrofine in spierweefsel van patiënten deels kan herstellen. Deze studie laat zien dat dit ook mogelijk is na onderhuidse toediening en geeft aanwijzingen dat dit zich vertaalt in betere spierfunctie. Het LUMC neemt momenteel deel aan een derde, dubbelblinde, gerandomiseerde trial met dit middel. Doel van deze trial is om aan te tonen dat deze behandeling een duidelijk positief effect heeft op het spierverval bij jongens met de ziekte van Duchenne en ook op langere termijn veilig is.
De ontwikkeling van exon skippen is begonnen bij de afdeling Humane genetica van het LUMC in samenwerking met de afdelingen Klinische genetica en Neurologie, met financiële steun van het Duchenne Parent Project.
Eerder was aangetoond dat directe injectie van PRO051 in de spier de productie van het eiwit dystrofine in spierweefsel van patiënten deels kan herstellen. Deze studie laat zien dat dit ook mogelijk is na onderhuidse toediening en geeft aanwijzingen dat dit zich vertaalt in betere spierfunctie. Het LUMC neemt momenteel deel aan een derde, dubbelblinde, gerandomiseerde trial met dit middel. Doel van deze trial is om aan te tonen dat deze behandeling een duidelijk positief effect heeft op het spierverval bij jongens met de ziekte van Duchenne en ook op langere termijn veilig is.
De ontwikkeling van exon skippen is begonnen bij de afdeling Humane genetica van het LUMC in samenwerking met de afdelingen Klinische genetica en Neurologie, met financiële steun van het Duchenne Parent Project.
