Leuven – VIB-onderzoekers verbonden aan de K.U.Leuven hebben in samenwerking met collega’s van het Max Delbrück Centrum in Berlijn (Duitsland) een nieuwe niet-virale manier van gentechnologie ontwikkeld. Deze manier van werken heeft niet de nadelen van de huidige virale toedieningswijzen, die aanleiding kunnen geven tot ontstekingen en de ontwikkeling van kanker. Dit nieuwe systeem biedt nieuwe hoop om gentherapie te optimaliseren als een mogelijk geneesmiddel voor specifieke ziektes zoals genetische aandoeningen en kanker.
gentherapie
gentherapie brengt genetisch materiaal binnen in de cellen van een patiënt om daar de rol van een slecht of niet werkend gen over te nemen. Recent is aangetoond dat gentherapie een veelbelovende technologie is om ziektes waarvoor geen geschikte alternatieve behandeling bestaat, te behandelen of zelfs te genezen. Gentherapie kan ingezet worden in de strijd tegen erfelijke aandoeningen, maar ook om hart- en hersenziektes of zelfs kanker te behandelen. Zo blijkt uit recent onderzoek dat gentherapie met succes kan ingezet worden tegen een agressieve vorm van hersenkanker die anders dodelijk zou zijn.
De genen veilig ter plaatse krijgen?
Ondanks de algemene progressie op gebied van gentherapie, moet er nog gewerkt worden aan een verbeterde en veiligere manier om genen in de cellen te brengen. Het succes van gentherapie hangt uiteindelijk af van de ‘transportmiddelen’ die het gen in de cel moeten brengen, de zogenaamde vectors. De meeste vectors zijn afgeleid van virussen en worden ‘op maat gemaakt’ om therapeutische genen in de cellen van de patiënt te brengen. Maar sommige van deze virale vectors kunnen bijwerkingen veroorzaken, zoals ontstekingen en zelfs kanker.
Marinee Chuah, Thierry Vandendriessche, Eyayu Belay en hun VIB-collega’s aan de K.U.Leuven hebben nu, in samenwerking met Zsuzsanna Iszvak en Zoltan Ivics en hun collega’s van het Max Delbrück Centrum in Berlijn (Duitsland), een nieuwe niet-virale manier van gentherapie ontwikkeld. Hun techniek heeft niet dezelfde beperkingen als de virale vectors.
Een les uit de evolutie
Op basis van de principes van evolutie en natuurlijke selectie, die Charles Darwin oorspronkelijk naar voor bracht, hebben de onderzoekers een efficiënte en veilige manier ontwikkeld op basis van niet-virale genetische elementen: transposons. Dit zijn mobiele stukjes dna die kunnen integreren in vreemd dna door knip- en plakwerk. Het zijn als het ware natuurlijke transportelementen. De vorsers pasten de transposons zo aan dat ze een therapeutisch gen binnen kunnen brengen in het DNA van de doelwitcel. Op die manier worden virale vectors omzeild.
‘We tonen voor de eerste keer aan dat het mogelijk is om genen op een efficiënte manier in verschillende stamcellen, ook die van het immuunsysteem, in te brengen met een niet-virale vector’, zegt Marinee Chuah. ‘Veel groepen hebben dit gedurende vele jaren zonder succes geprobeerd. Wij zijn blij dat we deze hindernis hebben kunnen overwinnen’, beweert Therry VandenDriessche. ‘Deze nieuwe technologie kan leiden tot een enorme vereenvoudiging van gentherapie, een verbetering van de veiligheid en een vermindering van de kosten’ beweren Zsuzsanna Iszvak en Zoltan Ivics.
De VIB-onderzoekers testen deze technologie verder om gentherapie nog te optimaliseren zodat het ingezet kan worden om patiënten met genetische aandoeningen of kanker te helpen.
gentherapie brengt genetisch materiaal binnen in de cellen van een patiënt om daar de rol van een slecht of niet werkend gen over te nemen. Recent is aangetoond dat gentherapie een veelbelovende technologie is om ziektes waarvoor geen geschikte alternatieve behandeling bestaat, te behandelen of zelfs te genezen. Gentherapie kan ingezet worden in de strijd tegen erfelijke aandoeningen, maar ook om hart- en hersenziektes of zelfs kanker te behandelen. Zo blijkt uit recent onderzoek dat gentherapie met succes kan ingezet worden tegen een agressieve vorm van hersenkanker die anders dodelijk zou zijn.
De genen veilig ter plaatse krijgen?
Ondanks de algemene progressie op gebied van gentherapie, moet er nog gewerkt worden aan een verbeterde en veiligere manier om genen in de cellen te brengen. Het succes van gentherapie hangt uiteindelijk af van de ‘transportmiddelen’ die het gen in de cel moeten brengen, de zogenaamde vectors. De meeste vectors zijn afgeleid van virussen en worden ‘op maat gemaakt’ om therapeutische genen in de cellen van de patiënt te brengen. Maar sommige van deze virale vectors kunnen bijwerkingen veroorzaken, zoals ontstekingen en zelfs kanker.
Marinee Chuah, Thierry Vandendriessche, Eyayu Belay en hun VIB-collega’s aan de K.U.Leuven hebben nu, in samenwerking met Zsuzsanna Iszvak en Zoltan Ivics en hun collega’s van het Max Delbrück Centrum in Berlijn (Duitsland), een nieuwe niet-virale manier van gentherapie ontwikkeld. Hun techniek heeft niet dezelfde beperkingen als de virale vectors.
Een les uit de evolutie
Op basis van de principes van evolutie en natuurlijke selectie, die Charles Darwin oorspronkelijk naar voor bracht, hebben de onderzoekers een efficiënte en veilige manier ontwikkeld op basis van niet-virale genetische elementen: transposons. Dit zijn mobiele stukjes dna die kunnen integreren in vreemd dna door knip- en plakwerk. Het zijn als het ware natuurlijke transportelementen. De vorsers pasten de transposons zo aan dat ze een therapeutisch gen binnen kunnen brengen in het DNA van de doelwitcel. Op die manier worden virale vectors omzeild.
‘We tonen voor de eerste keer aan dat het mogelijk is om genen op een efficiënte manier in verschillende stamcellen, ook die van het immuunsysteem, in te brengen met een niet-virale vector’, zegt Marinee Chuah. ‘Veel groepen hebben dit gedurende vele jaren zonder succes geprobeerd. Wij zijn blij dat we deze hindernis hebben kunnen overwinnen’, beweert Therry VandenDriessche. ‘Deze nieuwe technologie kan leiden tot een enorme vereenvoudiging van gentherapie, een verbetering van de veiligheid en een vermindering van de kosten’ beweren Zsuzsanna Iszvak en Zoltan Ivics.
De VIB-onderzoekers testen deze technologie verder om gentherapie nog te optimaliseren zodat het ingezet kan worden om patiënten met genetische aandoeningen of kanker te helpen.
