Er is een duidelijk verband tussen mutaties in een beperkte set genen, en hoe kinderen met zeldzame vormen van nefrotisch syndroom reageren op medicatie. De behandeling is nu vaak nog een kwestie van trial and error. Modern genetisch onderzoek kan een bruikbaar en kosteneffectief hulpmiddel zijn om beslissingen over een behandelplan te nemen. Nefrotisch syndroom is een verzameling van symptomen en feitelijk niet één ziekte. Er kunnen verschillende oorzaken aan ten grondslag liggen. Zeldzame vormen bij kinderen kunnen het gevolg zijn van een genetisch mutatie. Of en in welke mate zulke mutaties ook van invloed zijn op hoe deze kinderen op medicatie reageren, is tot nu toe niet bekend.
