Doorbraak behandeling Dravetsyndroom

Prof. Berten Ceulemans, kinderneuroloog in het UZA (Universitair Ziekenhuis Antwerpen) publiceerde samen met zijn collega prof. Lieven Lagae (UZ Leuven) de resultaten van een lange termijn observatiestudie bij patiŽnten met het Dravetsyndroom. Dit is een zeldzame en therapieresistente vorm van epilepsie. Met deze studie werd aangetoond dat het gebruik van een lage dosis fenfluramine ervoor zorgt dat deze kinderen geen of veel minder epilepsie-aanvallen krijgen. Hierdoor stijgt hun levenskwaliteit, ook op langere termijn. De FDA en de Europese Unie hebben het geneesmiddel begin dit jaar erkend als weesgeneesmiddel voor de behandeling van Dravetsyndroom.
Het Dravetsyndroom is een zware en therapieresistente vorm van epilepsie(*), meestal veroorzaakt door een ongedefinieerd gendefect. kinderen met het Dravetsyndroom krijgen zware, langdurende aanvallen met koorts in hun eerste levensjaren. Daarnaast treden er vaak bijkomende problemen op, zoals een achterstand in de ontwikkeling en gedragsproblemen. Het Dravetsyndroom is zeldzaam. In BelgiŽ worden ieder jaar enkele kinderen geboren die het Dravetsyndroom ontwikkelen: er zijn momenteel ongeveer 70 patiŽnten bekend.
Helaas is het niet mogelijk om het Dravetsyndroom te genezen. Het aantal aanvallen of de ernst van de aanvallen kan wel verminderd worden met medicatie. Geen enkel geneesmiddel zorgde er tot nog toe voor dat het kind geen aanvallen meer kreeg. Prof. Berten Ceulemans, kinderneuroloog in het uza, voerde de afgelopen 19 jaar een observatiestudie uit met een lage dosis van het geneesmiddel fenfluramine. Hij behandelde er 12 patiŽnten met Dravetsyndroom gedurende een periode van gemiddeld 13 jaar en 4 maanden mee. Het resultaat: 92% van deze patiŽnten kreeg geen aanvallen meer of kreeg beduidend minder aanvallen (daling met 75%). Gemiddeld genomen bleven de patiŽnten aanvallenvrij gedurende 6 jaar (gaande van 1 tot 19 jaar). Ook de neveneffecten van het geneesmiddel waren erg beperkt.
Prof. Ceulemans (uza): ďDeze gegevens betekenen een grote vooruitgang in de behandeling van patiŽnten met Dravetsyndroom. Het is immers extreem moeilijk om deze patiŽnten aanvallenvrij te krijgen.Ē
De FDA (US Food and Drug Administration) en de Europese commissie hebben recent hun fiat gegeven over het gebruik van deze nieuwe lage-dosis formule van fenfluramine (Brabafenģ) voor de behandeling van kinderen met Dravetsyndroom. Rick Stewart (CEO Brabant): ďWe zullen nu snel met de Fase 3 klinische studies kunnen starten. Daarvoor werken we nauw samen met key opinion leaders en patiŽntenverenigingen in BelgiŽ en Europa.Ē
24 jan 2014 15u57
Bron: MagUZA.be
zie ook rubriek