VIB-onderzoekers van de Vrije Universiteit Brussel hebben een nieuwe technologie ontwikkeld voor de productie van een efficiëntere en mogelijks ook goedkopere therapie voor stofwisselingsziekten zoals de ziekte van Pompe. Dat deden ze samen met VIB-onderzoekers van UGent en het bedrijf Oxyrane. Oxyrane is in volle voorbereiding voor het opstarten van klinische testen voor een behandeling van de ziekte van Pompe.
De ziekte van pompe is een zogenaamde lysosomale stapelingsziekte. Lysosomen zijn verantwoordelijk voor de afbraak van celcomponenten. Bij lysosomale stapelingsziekten zijn een of meerdere enzymen defect die normaal instaan voor deze afbraak. De niet afgebroken componenten stapelen zich op in de lysosomen. Dit vergiftigt uiteindelijk de cel en leidt tot orgaanschade die zonder behandeling steeds verergert.
De nieuwe technologie die door het VIB en Oxyrane is ontworpen, steunt op een combinatie van natuurlijke processen en eiwitten uit twee microbes en een plant. Ze maakt het mogelijk gemakkelijker enzymen te produceren die patiënten met een lysosomale stapelingsziekte zelf niet kunnen aanmaken. Door te spelen met de suikerstructuren op de enzymen, komen die veel efficiënter terecht komen op de plaats in de cellen waar ze moeten werken.
De technologie is alvast bijzonder veelbelovend. Zo wordt het enzym voor de behandeling van de ziekte van pompe door cellen van patiënten 17 keer effectiever opgenomen dan met de bestaande behandelingen.
De nieuwe technologie die door het VIB en Oxyrane is ontworpen, steunt op een combinatie van natuurlijke processen en eiwitten uit twee microbes en een plant. Ze maakt het mogelijk gemakkelijker enzymen te produceren die patiënten met een lysosomale stapelingsziekte zelf niet kunnen aanmaken. Door te spelen met de suikerstructuren op de enzymen, komen die veel efficiënter terecht komen op de plaats in de cellen waar ze moeten werken.
De technologie is alvast bijzonder veelbelovend. Zo wordt het enzym voor de behandeling van de ziekte van pompe door cellen van patiënten 17 keer effectiever opgenomen dan met de bestaande behandelingen.
