Een nieuw geneesmiddel tegen suikerziekte toont bemoedigende resultaten in een Belgisch-Duits onderzoek met patiënten. Het middel verhindert dat de ziekte erger wordt, maar over de veiligheid en de toepassingsmogelijkheden blijven nog vragen.
TYPE-1-diabetes slaat toe op steeds jongere leeftijd. Bij deze vorm van suikerziekte valt het eigen afweersysteem de cellen aan die in de alvleesklier insuline produceren. Door het insulinegebrek geraakt de hoeveelheid suiker in het bloed ontregeld en moeten de patiënten zich inspuiten met insuline. Een experimenteel geneesmiddel, dat luistert naar de naam ChAglyCD3, zou de destructieve afweerreactie moeten blokkeren. Het bestaat uit een eiwit - een antilichaam - dat zich vastzet op witte bloedcellen die de kwalijk reactie stuwen.
Wetenschappers van de Vrije Universiteit Brussel, het JDRF Center for Beta Cell Therpy in diabetes en de KU Leuven hebben in een internationale studie het middel getest bij patiënten.
Het gaat om een verkennend onderzoek (een zogenaamde 'fase-twee-studie') met tachtig patiënten bij wie suikerziekte nog maar pas was vastgesteld. Veertig van hen vormden de controlegroep en kregen, zoals het hoort in een degelijk klinisch onderzoek, niet het echte geneesmiddel, maar een nep-behandeling. De andere veertig kregen wel het echte geneesmiddel, en dat bleek niet bij iedereen evenveel effect te hebben.
Alleen in een subgroep van zestien patiënten werd een betekenisvol gemiddeld effect gemeten. Het zijn de patiënten in een heel vroeg stadium van suikerziekte. Bij twaalf van die zestien bleken de ziektesymptomen bijna niet verergerd te zijn na achttien maanden van experimentele behandeling. Ze konden hun bloedsuikergehalte nog altijd onder controle houden met de minimale dosis insuline, terwijl vergelijkbare patiënten in de controlegroep gaandeweg steeds meer insuline moesten inspuiten. De 24 andere behandelde patiënten, bij wie de suikerziekte bij aanvang van de studie al iets verder gevorderd was, hadden na achttien maanden behandeling gemiddeld evenveel insuline nodig als de controlegroep. Zij leken op het eerste gezicht niet veel baat te hebben bij het geneesmiddel.
,,De kortetermijnbehandeling met het antilichaam kan de resterende werking van de insuline-producerende cellen vrijwaren, en het verlies van insulineproductie voor minstens achttien maanden voorkomen'', besluiten de onderzoekers. ,,Het is een belangrijke stap in de zoektocht naar methoden om type-1-diabetes te voorkomen en af te remmen.'' Een ander geneesmiddel met eenzelfde werkingsprincipe gaf bij een eerdere kleinschalige studie gelijkaardige positieve resultaten.
De onderzoeksresultaten zijn deze week gepubliceerd in het prestigieuze vakblad New England Journal of Medicine. In een bijhorend commentaarstuk benadrukt Åke Lernmark van de universiteit van Washington dat er nog veel vragen te beantwoorden zijn eer het experimentele middel een bruikbare behandeling oplevert.
Toediening van het eiwit veroorzaakte bij de patiënten tijdelijk koorts, huiduitslag en een opstoot die op klierkoorts lijkt. Inspuiting van een lichaamsvreemd eiwit kan soms afstotingsverschijnselen veroorzaken; het valt nog af te wachten hoe patiënten tijdens een langdurigere behandeling reageren.
,,Als het middel veilig blijkt, zou het kunnen gegeven worden aan patiënten met een erfelijke aanleg voor type-1-diabetes die in hun bloed de tekenen vertonen van een beginnende afweerreactie tegen de insuline-producerende cellen'', zegt Lernmark.
In sommige landen worden zulke patiënten al in screening-campagnes opgespoord.
Wetenschappers van de Vrije Universiteit Brussel, het JDRF Center for Beta Cell Therpy in diabetes en de KU Leuven hebben in een internationale studie het middel getest bij patiënten.
Het gaat om een verkennend onderzoek (een zogenaamde 'fase-twee-studie') met tachtig patiënten bij wie suikerziekte nog maar pas was vastgesteld. Veertig van hen vormden de controlegroep en kregen, zoals het hoort in een degelijk klinisch onderzoek, niet het echte geneesmiddel, maar een nep-behandeling. De andere veertig kregen wel het echte geneesmiddel, en dat bleek niet bij iedereen evenveel effect te hebben.
Alleen in een subgroep van zestien patiënten werd een betekenisvol gemiddeld effect gemeten. Het zijn de patiënten in een heel vroeg stadium van suikerziekte. Bij twaalf van die zestien bleken de ziektesymptomen bijna niet verergerd te zijn na achttien maanden van experimentele behandeling. Ze konden hun bloedsuikergehalte nog altijd onder controle houden met de minimale dosis insuline, terwijl vergelijkbare patiënten in de controlegroep gaandeweg steeds meer insuline moesten inspuiten. De 24 andere behandelde patiënten, bij wie de suikerziekte bij aanvang van de studie al iets verder gevorderd was, hadden na achttien maanden behandeling gemiddeld evenveel insuline nodig als de controlegroep. Zij leken op het eerste gezicht niet veel baat te hebben bij het geneesmiddel.
,,De kortetermijnbehandeling met het antilichaam kan de resterende werking van de insuline-producerende cellen vrijwaren, en het verlies van insulineproductie voor minstens achttien maanden voorkomen'', besluiten de onderzoekers. ,,Het is een belangrijke stap in de zoektocht naar methoden om type-1-diabetes te voorkomen en af te remmen.'' Een ander geneesmiddel met eenzelfde werkingsprincipe gaf bij een eerdere kleinschalige studie gelijkaardige positieve resultaten.
De onderzoeksresultaten zijn deze week gepubliceerd in het prestigieuze vakblad New England Journal of Medicine. In een bijhorend commentaarstuk benadrukt Åke Lernmark van de universiteit van Washington dat er nog veel vragen te beantwoorden zijn eer het experimentele middel een bruikbare behandeling oplevert.
Toediening van het eiwit veroorzaakte bij de patiënten tijdelijk koorts, huiduitslag en een opstoot die op klierkoorts lijkt. Inspuiting van een lichaamsvreemd eiwit kan soms afstotingsverschijnselen veroorzaken; het valt nog af te wachten hoe patiënten tijdens een langdurigere behandeling reageren.
,,Als het middel veilig blijkt, zou het kunnen gegeven worden aan patiënten met een erfelijke aanleg voor type-1-diabetes die in hun bloed de tekenen vertonen van een beginnende afweerreactie tegen de insuline-producerende cellen'', zegt Lernmark.
In sommige landen worden zulke patiënten al in screening-campagnes opgespoord.
