Onderzoekers van het AMC hebben bij acht patiënten met een zeldzame vetstofwisselingsziekte via een virus een werkend gen ingebracht. Door een genetische afwijking maken de patiënten te weinig lipoproteïne-lipase aan. Dit eiwit zorgt voor de verwerking van vetten, schrijft de Volkskrant. Hierdoor kunnen zwervende vetbolletjes ontstaan die zeer pijnlijke, soms dodelijke ontstekingen in de alvleesklier kunnen veroorzaken.
Door genetisch materiaal in cellen te veranderen lukten het de onderzoekers om de spiercellen het benodigde eiwit te laten produceren. De resultaten van het onderzoek zouden niet alleen belangrijk zijn voor mensen met een vetstofwisselingsziekte. Naast de voordelen voor patiënten met suikerziekte , hart- en vaatziekten, is gentherapie ook een veelbelovende methode voor kanker- en reumaonderzoek.
