Het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) onderzocht het beleid rond weesgeneesmiddelen, medicijnen voor patiënten met een zeldzame ziekte. De studie gebeurde in samenwerking met Yellow Window Management Consultants. De Europese impulsen voor de ontwikkeling van deze geneesmiddelen, zoals 10 jaar marktexclusiviteit, blijken een succes te zijn. Eenmaal deze geneesmiddelen duidelijk winstgevend zijn, zou deze exclusiviteit echter eerder herzien moeten worden, zegt het KCE. Het KCE pleit verder voor het opzetten van Europese patiëntenregisters om zo het natuurlijke ziekteverloop en het effect van de meestal dure behandeling beter te documenteren. De procedure voor het verkrijgen van terugbetaling voor individuele patiënten zou kunnen worden vereenvoudigd.
mucoviscidose en progeria (vroegtijdige veroudering) doen bij veel mensen nog een belletje rinkelen. Bij de ziekten van Fabry, Gaucher of Pompe horen de meesten het in Keulen donderen. Het zijn enkele namen van weesziekten, zeldzame ziekten waarvan er naar schatting 5000 à 7000 bestaan, en waaraan minder dan 5 op 10.000 mensen lijdt. Door dit kleine aantal patiënten trekken weesziekten minder de aandacht van wetenschappers en is de productie van weesgeneesmiddelen financieel minder interessant voor de industrie. Daarom zijn die geneesmiddelen vaak duur.
Een sterker Europees gericht beleid
Het bewijs van de doeltreffendheid van weesgeneesmiddelen is meestal beperkt door het kleine aantal patiënten waarbij het geneesmiddel kan worden getest. Bovendien bestaan er weinig goede gegevens over het natuurlijk verloop van een weesziekte. Het heeft weinig zin om dit in elke Europese lidstaat afzonderlijk te evalueren, omdat dit het aantal patiënten nog verder beperkt. Daarom beveelt het KCE aan om op Europees niveau registers op te stellen met gegevens over weesziekten nog voordat er een weesgeneesmiddel wordt ontwikkeld. Registers zijn echter geen alternatief voor degelijke studies, die daarom de standaard zouden moeten blijven.
Herziening van de 10jarige marktexclusiviteit bij winst
Om onderzoek naar en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren werd er door Europa een aantal maatregelen genomen, die succesvol zijn en het aantal weesgeneesmiddelen doen toenemen. Zo krijgt een weesgeneesmiddel 10 jaar marktexclusiviteit, waardoor er tijdens die periode voor dit product geen concurrentie is. Volgens het KCE is het echter raadzaam de marktexclusiviteit voor die 10 jaar te kunnen herzien wanneer blijkt dat het geneesmiddel duidelijk winstgevend is. Deze herziening kan de prijzen sneller doen dalen.
Terugbetaling: meer economische informatie nodig
Terugbetaalde weesgeneesmiddelen worden volledig door de ziekteverzekering terugbetaald, de patiënt betaalt geen remgeld. In 2008 betaalde de Belgische ziekteverzekering hiervoor tussen de 50 en 80 miljoen euro terug, ongeveer 2% van het geneesmiddelenbudget. Per patiënt betekent dit jaarlijks tussen de 6 000 en 312 000 euro, voor in totaal 31 weesgeneesmiddelen. Indien, zoals verwacht, het aantal beschikbare weesgeneesmiddelen verder toeneemt, zal ook meer discussie ontstaan rond hun impact op het geneesmiddelenbudget.
De procedure die de fabrikanten moeten volgen om terugbetaling te verkrijgen is dezelfde als voor andere geneesmiddelen, maar de te bezorgen informatie is beperkter. Zo moeten ze niet de kost per gewonnen (gezond) levensjaar doorgeven, terwijl dit voor de beleidsmakers toch wel zinvolle informatie is. Daarnaast zou de budgetimpact analyse gebaseerd moeten zijn op epidemiologische gegevens uit de registers, die ook nog moeten worden opgesteld.
Individuele terugbetaling: minder Kafka
De terugbetaling van een weesgeneesmiddel per individuele patiënt is onderworpen aan voorwaarden: de arts moet een aanvraag indienen bij het ziekenfonds van de patiënt. Daar neemt de adviserend geneesheer een beslissing, doorgaans na het inwinnen van het advies van het bevoegde College van Geneesheren voor Weesgeneesmiddelen binnen het riziv.
Er zijn momenteel 18 Colleges voor 18 verschillende weesgeneesmiddelen. Het KCE beveelt aan om de procedure te vereenvoudigen, door bij het riziv één centraal loket te voorzien dat alle aanvragen kan ontvangen. Een administratie binnen het RIZIV kan vervolgens samen met externe experten de aanvraagdossiers beoordelen en waken over de consistente toepassing van de terugbetalingscriteria.
Een sterker Europees gericht beleid
Het bewijs van de doeltreffendheid van weesgeneesmiddelen is meestal beperkt door het kleine aantal patiënten waarbij het geneesmiddel kan worden getest. Bovendien bestaan er weinig goede gegevens over het natuurlijk verloop van een weesziekte. Het heeft weinig zin om dit in elke Europese lidstaat afzonderlijk te evalueren, omdat dit het aantal patiënten nog verder beperkt. Daarom beveelt het KCE aan om op Europees niveau registers op te stellen met gegevens over weesziekten nog voordat er een weesgeneesmiddel wordt ontwikkeld. Registers zijn echter geen alternatief voor degelijke studies, die daarom de standaard zouden moeten blijven.
Herziening van de 10jarige marktexclusiviteit bij winst
Om onderzoek naar en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren werd er door Europa een aantal maatregelen genomen, die succesvol zijn en het aantal weesgeneesmiddelen doen toenemen. Zo krijgt een weesgeneesmiddel 10 jaar marktexclusiviteit, waardoor er tijdens die periode voor dit product geen concurrentie is. Volgens het KCE is het echter raadzaam de marktexclusiviteit voor die 10 jaar te kunnen herzien wanneer blijkt dat het geneesmiddel duidelijk winstgevend is. Deze herziening kan de prijzen sneller doen dalen.
Terugbetaling: meer economische informatie nodig
Terugbetaalde weesgeneesmiddelen worden volledig door de ziekteverzekering terugbetaald, de patiënt betaalt geen remgeld. In 2008 betaalde de Belgische ziekteverzekering hiervoor tussen de 50 en 80 miljoen euro terug, ongeveer 2% van het geneesmiddelenbudget. Per patiënt betekent dit jaarlijks tussen de 6 000 en 312 000 euro, voor in totaal 31 weesgeneesmiddelen. Indien, zoals verwacht, het aantal beschikbare weesgeneesmiddelen verder toeneemt, zal ook meer discussie ontstaan rond hun impact op het geneesmiddelenbudget.
De procedure die de fabrikanten moeten volgen om terugbetaling te verkrijgen is dezelfde als voor andere geneesmiddelen, maar de te bezorgen informatie is beperkter. Zo moeten ze niet de kost per gewonnen (gezond) levensjaar doorgeven, terwijl dit voor de beleidsmakers toch wel zinvolle informatie is. Daarnaast zou de budgetimpact analyse gebaseerd moeten zijn op epidemiologische gegevens uit de registers, die ook nog moeten worden opgesteld.
Individuele terugbetaling: minder Kafka
De terugbetaling van een weesgeneesmiddel per individuele patiënt is onderworpen aan voorwaarden: de arts moet een aanvraag indienen bij het ziekenfonds van de patiënt. Daar neemt de adviserend geneesheer een beslissing, doorgaans na het inwinnen van het advies van het bevoegde College van Geneesheren voor Weesgeneesmiddelen binnen het riziv.
Er zijn momenteel 18 Colleges voor 18 verschillende weesgeneesmiddelen. Het KCE beveelt aan om de procedure te vereenvoudigen, door bij het riziv één centraal loket te voorzien dat alle aanvragen kan ontvangen. Een administratie binnen het RIZIV kan vervolgens samen met externe experten de aanvraagdossiers beoordelen en waken over de consistente toepassing van de terugbetalingscriteria.
