VIB (Vlaams Instituut voor Biotechnologie), K.U.Leuven en Cellectis (Alternext: ALCLS) starten een samenwerking rond een nieuwe manier om bloederziekte of hemofilie te genezen. Bedoeling is om foutieve genen voor bloedstolling te vervangen met nieuwe, werkende exemplaren. Thierry Vandendriessche and Marinee Chuah van het VIB Vesalius Onderzoekscentrum (VRC) zullen gebruik maken van meganucleases - op maat gemaakte enzymes geproduceerd door de Franse genoomspecialist Cellectis. De techniek valt te vergelijken met het updaten van een computer. De foutieve genen zijn de stukken software waar een fout is in geslopen. De nieuwe genen zijn de verbeterde code. De meganucleases vormen het programma dat de correcties aanbrengt.
hemofilie is een groep van erfelijke, geslachtsgebonden genetische aandoeningen. Bij patiënten is de bloedstolling verstoord, waardoor ze langer nabloeden bij een wonde en te kampen krijgen met pijnlijke blauwe plekken. Blijft de ziekte onbehandeld, dan kan bloedarmoede ontstaan en zelfs leiden tot de dood. Er zijn verschillende vormen. hemofilie A (tekort aan stollingsfactor VIII) komt het meest voor. Ongeveer 1 in 5000-10000 mannen leidt aan de ziekte. Hemofilie B (tekort aan factor IX) komt voor bij 1 op de 20000-34000 mannen.
Omdat de genetische fouten bij hemofiliepatiënten gekend zijn, is gentherapie lang beschouwd als een beloftevolle manier om de ziekte te genezen. Tot nu toe was het grootste probleem met gentherapie dat het nieuwe genetisch materiaal op willekeurige plaatsen terecht kon komen in het dna. Daarbij bestaat het gevaar dat de werking van andere, nuttige genen worden verstoord. De meganucleasen van Cellectis laten toe om heel gericht de werkende versies van de genen voor de stollingsfactoren VIII en IX in te brengen in het genoom. Daarbij laten ze de andere functies intact.
“Meganucleases hebben het potentieel om het probleem van het willekeurig invoegen van de stukken dna op te lossen,“ zeggen Vandendriessche en Chuah. “De techniek laat toe om heel precies nieuwe genen aan te brengen op een op voorhand bepaalde en veilige locatie in het genoom. als deze aanpak slaagt, kan dit onderzoek leiden tot een levensverbeterende therapie voor hemofiliepatiënten.”
VIB
VIB is een non-profit onderzoeksinstituut in de levenswetenschappen. Zo’n 1200 wetenschappers verrichten basisonderzoek naar de moleculaire mechanismen die instaan voor de werking van het menselijk lichaam, planten en micro-organismen. Door een hecht partnerschap met vier Vlaamse universiteiten – UGent, K.U.Leuven, Universiteit Antwerpen en Vrije Universiteit Brussel – en een stevig investeringsprogramma bundelt VIB de krachten van 70 onderzoeksgroepen in één instituut. Hun onderzoek heeft tot doel de grenzen van onze kennis fundamenteel te verleggen. Met zijn technologie-transfer beoogt VIB de omzetting van onderzoeksresultaten in producten ten dienste van de consument en de patiënt. VIB ontwikkelt en verspreidt een breed gamma aan wetenschappelijk onderbouwde informatie over alle aspecten van de biotechnologie. Meer info op www.vib.be.
K.U.Leuven
De Katholieke Universiteit Leuven, opgericht in 1425, is een van de oudste universiteiten van Europa. Ze biedt een brede waaier aan zowel Nederlandstalige als Engelstalige studieprogramma’s. Daarnaast is de K.U.Leuven een internationaal leidinggevend onderzoekscentrum met een goed evenwicht tussen fundamenteel en toegepast onderzoek in verschillende disciplines. De universiteit telt ruim 33 000 studenten; ruim eentiende komt uit het buitenland. Er werken meer dan 17 000 mensen, van wie ongeveer de helft in UZ Leuven, de universitaire ziekenhuizen. Meer info via www.kuleuven.be.
Cellecties
Cellectis is een pionier in het aanpassen van genomen. Het bedrijf ontwerpt en verkoopt innovatief moleculair gereedschap: meganucleases. Die moleculaire scharen laten toe om heel gerichte aanpassingen aan te brengen aan DNA. Toepassingen zijn onder meer onderzoek, agrobiotech, industriële biotech en geneeskunde. Tot op heden heeft Cellectis met meer dan 20 academische partners samenwerking opgezet en er lopen meer dan 50 overeenkomsten met farmaceutische labo’s, zaadproducenten en andere biotechbedrijven van over de hele wereld. Het bedrijf heeft een portfolio van 260 patenten, toegekend of nog in behandeling. Sinds 2007 staat Cellectis op NYSE-Euronext Alternext (ALCLS) in Parijs en heeft meer dan 70 miljoen euro opgehaald sinds de oprichting.
Omdat de genetische fouten bij hemofiliepatiënten gekend zijn, is gentherapie lang beschouwd als een beloftevolle manier om de ziekte te genezen. Tot nu toe was het grootste probleem met gentherapie dat het nieuwe genetisch materiaal op willekeurige plaatsen terecht kon komen in het dna. Daarbij bestaat het gevaar dat de werking van andere, nuttige genen worden verstoord. De meganucleasen van Cellectis laten toe om heel gericht de werkende versies van de genen voor de stollingsfactoren VIII en IX in te brengen in het genoom. Daarbij laten ze de andere functies intact.
“Meganucleases hebben het potentieel om het probleem van het willekeurig invoegen van de stukken dna op te lossen,“ zeggen Vandendriessche en Chuah. “De techniek laat toe om heel precies nieuwe genen aan te brengen op een op voorhand bepaalde en veilige locatie in het genoom. als deze aanpak slaagt, kan dit onderzoek leiden tot een levensverbeterende therapie voor hemofiliepatiënten.”
VIB
VIB is een non-profit onderzoeksinstituut in de levenswetenschappen. Zo’n 1200 wetenschappers verrichten basisonderzoek naar de moleculaire mechanismen die instaan voor de werking van het menselijk lichaam, planten en micro-organismen. Door een hecht partnerschap met vier Vlaamse universiteiten – UGent, K.U.Leuven, Universiteit Antwerpen en Vrije Universiteit Brussel – en een stevig investeringsprogramma bundelt VIB de krachten van 70 onderzoeksgroepen in één instituut. Hun onderzoek heeft tot doel de grenzen van onze kennis fundamenteel te verleggen. Met zijn technologie-transfer beoogt VIB de omzetting van onderzoeksresultaten in producten ten dienste van de consument en de patiënt. VIB ontwikkelt en verspreidt een breed gamma aan wetenschappelijk onderbouwde informatie over alle aspecten van de biotechnologie. Meer info op www.vib.be.
K.U.Leuven
De Katholieke Universiteit Leuven, opgericht in 1425, is een van de oudste universiteiten van Europa. Ze biedt een brede waaier aan zowel Nederlandstalige als Engelstalige studieprogramma’s. Daarnaast is de K.U.Leuven een internationaal leidinggevend onderzoekscentrum met een goed evenwicht tussen fundamenteel en toegepast onderzoek in verschillende disciplines. De universiteit telt ruim 33 000 studenten; ruim eentiende komt uit het buitenland. Er werken meer dan 17 000 mensen, van wie ongeveer de helft in UZ Leuven, de universitaire ziekenhuizen. Meer info via www.kuleuven.be.
Cellecties
Cellectis is een pionier in het aanpassen van genomen. Het bedrijf ontwerpt en verkoopt innovatief moleculair gereedschap: meganucleases. Die moleculaire scharen laten toe om heel gerichte aanpassingen aan te brengen aan DNA. Toepassingen zijn onder meer onderzoek, agrobiotech, industriële biotech en geneeskunde. Tot op heden heeft Cellectis met meer dan 20 academische partners samenwerking opgezet en er lopen meer dan 50 overeenkomsten met farmaceutische labo’s, zaadproducenten en andere biotechbedrijven van over de hele wereld. Het bedrijf heeft een portfolio van 260 patenten, toegekend of nog in behandeling. Sinds 2007 staat Cellectis op NYSE-Euronext Alternext (ALCLS) in Parijs en heeft meer dan 70 miljoen euro opgehaald sinds de oprichting.
