VIB (Vlaams Instituut voor Biotechnologie), K.U.Leuven en Oxford Biomedica (LSE: OXB) kondigen een samenwerking aan om gentherapie in te zetten voor de behandeling van de zenuwziekte ALS (Amyotrofe Laterale Sclerose). Bedoeling is om een extra gen in te brengen dat zorgt voor de aanmaak van de beschermende factor VEGF. Die aanpak zal nu in een preklinische fase worden geëvalueerd bij proefdieren. De samenwerking tussen Oxford Biomedica en de onderzoeksgroep van Peter Carmeliet van het VIB Vesalius Onderzoekscentrum (K.U.Leuven) wordt mogelijk gemaakt dankzij een beurs van 310.000 euro van de UK Motor Neurone Disease Association (MNDA).
Ongeneeslijke en verlammende aandoening
als is een ongeneeslijke verlammende aandoening. Bij patiënten treedt er aftakeling op van de zenuwbanen die naar de spieren lopen. Daardoor verliezen ze de controle over hun spieren en geraken ze volledig verlamd, terwijl ze blijven beschikken over hun mentale vermogens. In België lijden ongeveer 800 à 1.000 mensen aan de ziekte. Jaarlijks overlijden er meer dan 200 patiënten en komen er minstens evenveel bij. Er is op dit ogenblik geen behandeling voorhanden. gentherapie heeft potentieel om uit te groeien tot een nieuwe aanpak van deze slopende ziekte.
Nieuwe genen voor de aanmaak van beschermende factor
Het onderzoek bouwt verder op de ontdekking van Carmeliet dat een tekort aan een bepaald eiwit (VEGF) symptomen van als veroorzaakt bij muizen. Door een gen toe te voegen dat extra VEGF aanmaakt, hopen de onderzoekers de start en de ontwikkeling van de ziekte af te remmen en de levensverwachting te verlengen. Om het nieuwe gen in te brengen maken de onderzoekers gebruik van de LentiVector®-technologie van Oxford Biomedica. Tijdens de experimenten zullen twee vormen van VEGF worden getest. Eerder onderzoek door VIB, K.U.Leuven en Oxford Biomedica, ook gefinancierd door MNDA, toonde aan deze aanpak in ALS-modelsystemen vruchten afwerpt. Met de nieuwe beurs kunnen de wetenschappers het preklinisch onderzoek verder zetten.
voor vragen betreffende dit onderzoek kan u terecht bij patienteninfo@vib.be.
als is een ongeneeslijke verlammende aandoening. Bij patiënten treedt er aftakeling op van de zenuwbanen die naar de spieren lopen. Daardoor verliezen ze de controle over hun spieren en geraken ze volledig verlamd, terwijl ze blijven beschikken over hun mentale vermogens. In België lijden ongeveer 800 à 1.000 mensen aan de ziekte. Jaarlijks overlijden er meer dan 200 patiënten en komen er minstens evenveel bij. Er is op dit ogenblik geen behandeling voorhanden. gentherapie heeft potentieel om uit te groeien tot een nieuwe aanpak van deze slopende ziekte.
Nieuwe genen voor de aanmaak van beschermende factor
Het onderzoek bouwt verder op de ontdekking van Carmeliet dat een tekort aan een bepaald eiwit (VEGF) symptomen van als veroorzaakt bij muizen. Door een gen toe te voegen dat extra VEGF aanmaakt, hopen de onderzoekers de start en de ontwikkeling van de ziekte af te remmen en de levensverwachting te verlengen. Om het nieuwe gen in te brengen maken de onderzoekers gebruik van de LentiVector®-technologie van Oxford Biomedica. Tijdens de experimenten zullen twee vormen van VEGF worden getest. Eerder onderzoek door VIB, K.U.Leuven en Oxford Biomedica, ook gefinancierd door MNDA, toonde aan deze aanpak in ALS-modelsystemen vruchten afwerpt. Met de nieuwe beurs kunnen de wetenschappers het preklinisch onderzoek verder zetten.
voor vragen betreffende dit onderzoek kan u terecht bij patienteninfo@vib.be.
