Binnenkort wordt een therapie goedgekeurd die honderd kinderen met de zeldzame stofwisselingsziekte AADC kan helpen. AADC is een stofwisselingsziekte die niet alleen amper voorkomt - wereldwijd zijn er slechts honderd gevallen bekend -, ze is ook bijzonder ernstig. Volwassen patiënten met AADC zijn er (nog) niet en de meeste kinderen die eraan lijden zijn motorisch gehandicapt. Slechts vier van hen kunnen stappen.