Elke dag 20 pillen, maar te gezond voor therapie

Binnenkort wordt een therapie goedgekeurd die honderd kinderen met de zeldzame stofwisselingsziekte AADC kan helpen. AADC is een stofwisselingsziekte die niet alleen amper voorkomt - wereldwijd zijn er slechts honderd gevallen bekend -, ze is ook bijzonder ernstig. Volwassen patinten met AADC zijn er (nog) niet en de meeste kinderen die eraan lijden zijn motorisch gehandicapt. Slechts vier van hen kunnen stappen.
10 feb 2015 14u17
meer over
zie ook rubriek